“血友病进口特效药获批上市 A型血友病群体将受益”

血友病特效药得到批准上市(网络图)

国外上市的新药在中国的进口登记和上市要求日益简化，国家药监局昨日宣布，用于治疗罕见病的艾米珍珠单抗注射液得到批准，甲型血友病集团将据此受益。

艾米珠单抗注射液用于治疗存在凝血因子ⅷ抑制物的a型血友病患者。 a型血友病是一种由x染色体连锁凝血因子ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。 患者血液不能正常凝固，易出现失控、频繁持续性或自发性出血。 艾美珠单抗注射液由罗氏企业研制，是人源化、双特异性单克隆抗体，可激活凝血因子ⅷ的辅助因子活性，促进凝血酶的生成，止血Fvⅲ功能障碍或完全缺乏Fvⅲ的a型血友病患者的出血部位。

国家药监局方面表示，该局正在加快境外上市的新药在中国进口注册的速度，特别是对治疗罕见病的药品和严重危害生命疾病的部分药品的优化审查流程，简化了上市要求，确保中国患者可以使用境外较早上市的新药

数据显示，近十年来，美国、欧盟、日本上市的新药有415个，277个已在中国上市，进入申报和临床试验阶段。 其中，76个已在中国上市，201个目前处于临床试验和申报阶段。